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Sonrotoclax, da BeOne Medicines, recebe Designação de Terapia Inovadora da FDA dos EUA

DINO

13 de outubro de 2025

A BeOne Medicines Ltd. (Nasdaq: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235), empresa global de oncologia, anunciou hoje que a U.S. Food and Drug Administration (FDA) concedeu a Designação de Terapia Inovadora (BTD) ao sonrotoclax, um inibidor de BCL2 de nova geração e potencialmente o melhor da categoria, para o tratamento de pacientes adultos com linfoma de células do manto (LCM) recidivante ou refratário (R/R). Além disso, a FDA aprovou o pedido da BeOne para participar do Project Orbis, uma iniciativa que permite o envio e revisão simultânea de produtos oncológicos por autoridades globais de saúde participantes.

“A Designação de Terapia Inovadora é concedida apenas a medicamentos com potencial para transformar os resultados de pacientes com doenças graves. Esse reconhecimento reforça a solidez dos dados emergentes do sonrotoclax e seu potencial para se tornar um novo padrão de tratamento para pessoas com linfoma de células do manto recidivante ou refratário”, afirmou Julie Lepin, vice-presidente sênior e diretora de assuntos regulatórios da BeOne. “Além disso, ao participarmos do Project Orbis, poderemos acelerar o acesso ao sonrotoclax, ajudando pacientes em um tempo muito mais curto”.

A decisão da FDA de conceder ao sonrotoclax a Designação de Terapia Inovadora (BTD) e incluí-lo no Project Orbis foi baseada em dados do estudo BGB-11417-201, um estudo de Fase 1/2 que avalia o sonrotoclax em pacientes adultos com LCM R/R, após tratamento com um inibidor da tirosina quinase de Bruton (BTKi) e terapia anti-CD20. Os resultados positivos recentemente divulgados reforçam o potencial do sonrotoclax para proporcionar respostas profundas e duradouras, podendo se tornar o primeiro e único inibidor de BCL2 aprovado para uso em LCM R/R nos Estados Unidos. A BeOne planeja apresentar os dados completos em um congresso médico futuro. O estudo confirmatório de Fase 3 CELESTIAL-RRMCL (BGB-11417-302; NCT06742996) já está em andamento.

A FDA concede a BTD a medicamentos cujos dados iniciais indicam avanços significativos no tratamento de doenças graves. Criado em 2019 pelo FDA Oncology Center of Excellence, o Project Orbis promove a colaboração entre agências regulatórias na revisão de medicamentos oncológicos, com o objetivo de disponibilizar terapias promissoras contra o câncer mais rapidamente nos países participantes.

Esta é a primeira BTD concedida ao sonrotoclax e a segunda no programa de hematologia da BeOne. A FDA também concedeu ao sonrotoclax a Designação de Via Rápida (Fast Track) para LCM e macroglobulinemia de Waldenström (MW), além da Designação de Medicamento Órfão para o tratamento de pacientes adultos com LCM, MW, mieloma múltiplo (MM) e leucemia mieloide aguda (LMA). Essas designações reforçam a posição do sonrotoclax como o próximo grande avanço no compromisso da BeOne em redefinir o tratamento de malignidades de células B.

Sobre o Linfoma de Células do Manto

O linfoma de células do manto (LCM) é um subtipo raro do agressivo linfoma não-Hodgkin (LNH) de células B¹, que se desenvolve nas células B localizadas na zona do manto dos linfonodos. O LCM representa cerca de 5% de todos os casos de LNH no mundo², afetando aproximadamente 28.000 pessoas³. O LCM é muitas vezes detectado em estágios avançados⁴ e quase todos os pacientes com LCM eventualmente desenvolvem doença refratária ou recidivante (R/R).⁵ A taxa de sobrevida em cinco anos é de cerca de 50%, evidenciando a necessidade urgente de novas opções terapêuticas.⁶

Sobre o estudo BGB-11417-201

O BGB-11417-201 (NCT05471843) é um estudo global, multicêntrico, aberto, de braço único e de Fase 1/2, incluindo 125 pacientes adultos com LCM R/R após tratamento com terapia anti-CD20 e inibidor de BTK. Na Parte 1, 22 pacientes receberam tratamento diário com 160 mg ou 320 mg de sonrotoclax, com o objetivo de avaliar a segurança e a tolerabilidade do sonrotoclax e identificar a dose recomendada para a Parte 2. Na Parte 2, 103 pacientes receberam a dose diária recomendada de sonrotoclax (320 mg), após período de escalonamento, para avaliar a eficácia do sonrotoclax. O desfecho primário é a taxa de resposta global (TRG), avaliada por um comitê de revisão independente (CRI). Desfechos secundários incluem taxa de resposta completa (RC), duração da resposta (DR) e sobrevida livre de progressão (SLP).

Sobre o Sonrotoclax (BGB-11417)

O sonrotoclax é um inibidor em investigação de última geração, potencialmente líder em sua classe, do linfoma da célula B 2 (BCL2), uma das várias proteínas que auxiliam a sobrevivência das células cancerígenas. Ele pertence ao grupo de fármacos chamados miméticos BH3, que imitam sinais naturais de morte celular. Estudos laboratoriais e de desenvolvimento inicial mostraram que o sonrotoclax é um inibidor altamente potente e específico da BCL2, com meia-vida curta e sem acúmulo do medicamento. O sonrotoclax demonstrou atividade clínica promissora em diversas malignidades de células B, com quase 2.000 pacientes já incluídos no amplo programa global de desenvolvimento.

Sobre a BeOne

A BeOne Medicines é uma empresa global de oncologia com sede na Suíça, dedicadaàdescoberta e desenvolvimento de tratamentos inovadores e mais acessíveis para pacientes com câncer em todo o mundo. Com um portfólio que abrange hematologia e tumores sólidos, a BeOne acelera o desenvolvimento de sua diversificada linha de terapias por meio de capacidades internas e colaborações. Com uma equipe global em crescimento de mais de 11.000 colaboradores em seis continentes, a Empresa está comprometida em melhorar radicalmente o acesso a medicamentos para os pacientes que mais precisam.

Para saber mais sobre a BeOne, acesse www.beonemedicines.com e nos siga no LinkedIn, X, Facebook e Instagram.

Declarações prospectivas

Este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas nos termos da Private Securities Litigation Reform Act de 1995 e de outras leis federais de valores mobiliários, incluindo declarações sobre os potenciais benefícios do sonrotoclax; a capacidade da BeOne de acelerar o acesso ao sonrotoclax por meio do Project Orbis; o potencial do sonrotoclax de ser o primeiro e único inibidor de BCL2 aprovado para uso em LCM R/R nos EUA; os planos da BeOne de apresentar os dados completos do estudo BGB-11417-201 em um congresso médico futuro; e os planos, compromissos, aspirações e metas da BeOne sob a seção “Sobre a BeOne”. Os resultados reais podem diferir materialmente dos indicados nas declarações prospectivas devido a vários fatores importantes, incluindo a capacidade da BeOne de demonstrar eficácia e segurança de seus candidatos a medicamentos; os resultados clínicos de seus candidatos a medicamentos, que podem não apoiar o desenvolvimento ou a aprovação comercial; ações de agências regulatórias, que podem afetar o início, o cronograma e o progresso de ensaios clínicos e aprovação de comercialização; a capacidade da BeOne de alcançar sucesso comercial com seus medicamentos e candidatos, caso aprovados; a capacidade da BeOne de obter e manter proteção de propriedade intelectual para seus medicamentos e tecnologias; a dependência da BeOne de terceiros para conduzir desenvolvimento, fabricação, comercialização e outros serviços; a experiência limitada da BeOne em obter aprovações regulatórias e comercializar produtos farmacêuticos; a capacidade da BeOne de obter financiamento adicional para suas operações, completar o desenvolvimento de seus candidatos a medicamentos e alcançar e manter a lucratividade; e esses riscos são detalhados na seção “Fatores de Risco” do relatório trimestral mais recente da BeOne (Formulário 10-Q), assim como em discussões sobre riscos potenciais, incertezas e outros fatores importantes em documentos subsequentes apresentadosàU.S. Securities and Exchange Commission. Todas as informações deste comunicado de imprensa são válidas na data de sua divulgação, e a BeOne não tem obrigação de atualizá-las, salvo exigido por lei.

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¹ Jain, P., e Wang, M. L. (2022). Mantle cell lymphoma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and clinical management (Linfoma de células do manto: atualização 2022 sobre diagnóstico, estratificação de risco e manejo clínico). American Journal of Hematology, 97(5), 638–656. https://doi.org/10.1002/ajh.26523

² Ferlay, J., et al. (2024). Global Cancer Observatory: Non-Hodgkin Lymphoma (observatório global do câncer: linfoma não-Hodgkin). International Agency for Research on Cancer. https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/34-non-hodgkin-lymphoma-fact-sheet.pdf

³ Association of Community Cancer Centers. Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma (linfoma de células do manto recidivante/refratário). https://www.accc-cancer.org/home/learn/cancer-types/hematologic-malignancies/mcl

⁴ Cencini, E., et al. (2024). Survival outcomes of patients with mantle cell lymphoma: A retrospective, 15-year, real-life study (resultados de sobrevida de pacientes com linfoma de células do manto: estudo retrospectivo de 15 anos na prática clínica real). Hematology Reports, 16(1), 50–62. https://doi.org/10.3390/hematolrep16010006

⁵ Burkart, M., e Karmali R. (2022). Relapsed/refractory mantle cell lymphoma: Beyond BTK inhibitors (linfoma de células do manto recidivante/refratário: além dos inibidores de BTK). Journal of Personalized Medicine, 12(3), 376. https://doi.org/10.3390/jpm12030376

⁶ Cleveland Clinic. (2023). Mantle cell lymphoma (linfoma de células do manto). https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/24030-mantle-cell-lymphoma

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